白血病
白血病は血液のがんです。血液細胞には赤血球、血小板、白血球がありますが、これらの血液細胞が骨髄でつくられる過程で、がんになります。がん化した細胞（白血病細胞）は、骨髄内で増殖し、骨髄を占拠してしまいます。そのため、正常な血液細胞が減少し、貧血、免疫系のはたらきの低下、出血傾向、脾臓（血液を貯蔵しておく臓器）の肥大などの症状があらわれます。血球を作る細胞すなわち造血幹細胞が骨髄の中でがん化して無制限に増殖する病気です。
白血病は、急速に進行する急性白血病と、ゆっくり進行する慢性白血病に大きく二分され、さらにそれぞれ骨髄系細胞から発生する骨髄性白血病と、リンパ球系細胞から発生するリンパ性白血病に分けられます。それらは、急性骨髄性白血病 (AML)、急性リンパ性白血病 (ALL)、慢性骨髄性白血病 (CML)、慢性リンパ性白血病 (CLL) の4つに称されます。
治療は抗がん剤を中心とした化学療法と輸血や感染症対策などの支持療法に加え、難治例では骨髄移植や臍帯血移植などの造血幹細胞移植治療も行われます。
慢性骨髄性白血病では、初期の段階での自覚症状はありません。その理由は、慢性骨髄性白血病は進行が遅く、過剰につくられた血液細胞でも、ほぼ正常と同等の働きをすることができることが挙げられます。そのため、多くの場合は、健康診断などで白血球数の増加を指摘されるなど、偶然見つかることになります。
しかし、ある程度進行すると、白血球や血小板が増加し、貧血や全身の倦怠感、無気力になるなどの自覚症状がみられるようになります。
一般的な「病気」は、急性期から慢性期へ移行することが一般的ですが、基本的には、初期の頃の状態、ゆっくりと病気が進行する時期を「慢性期」とよびます。ここから特に合併症などが無い場合には、数年後に「移行期」と呼ばれる時期になり、さらに数年後に「急性期」へと移行します。中には、移行期を経ずに、慢性期から急性期へ移行することもあります。症状が少なく、ゆっくりと進行する慢性期から、急激に症状が悪化する急性期へと移行してしまいます。
慢性骨髄性白血病の場合、治癒を目的とした化学療法というよりは、発熱や倦怠感、肝臓や脾臓の腫れなどのような症状の緩和と、血球数を抑えることを目的として、化学療法を行います。投与方法は、内服や点滴による静脈注射、筋肉注射などの方法があります。しかしこれらの方法では、脳脊髄液への薬剤の移行が困難であることから、抗がん剤を直接脊髄へ注射にて投与する「髄注」という方法をとることもあります。
分子標的療法
<特徴>
化学療法よりも高い治療効果が望めることから、慢性骨髄性白血病治療の第一選択ともいわれる治療法です。使用する薬剤としては、イマチニブ・ニロチニブ・ダサチニブという薬剤の、いずれかを選択します。1日1回内服し、治療効果を見ながら、薬剤の増量や変更、または継続を検討していきます。通常は、2～3ヶ月程度で白血球数が減少し、これに伴い、フィラデルフィア染色体を有する白血病細胞白血数も減少していき、白血数は正常化してきます。悪性の細胞が完全に消失する確率は40～60%程度と報告されています。
しかし、内服薬は生涯のみ続けなければならないこと、飲み忘れると効果が格段に低くなるという欠点があります。現在、内服薬を中止しても治療効果が薄れることが無いかどうか、新たな臨床試験が行われています。
インターフェロン療法
<特徴>
生物学的製剤であるインターフェロンを投与することによって、白血病細胞の数の減少だけでなく、白血病細胞そのものが根絶できる可能性がある治療法です。分子標的治療が開発される以前によく行われていた治療方法です。一般的には、化学療法と併用して行われることが多くなります。また、現在でも医療機関によっては第一選択とされる治療方法です。約75％で血液学的寛解がみられ、50％以上でフィラデルフィア染色体陽性細胞の減少を認める細胞遺伝学的効果が得られた、という報告があります。
しかし、その効果が永年持続するか、現在のところは明らかになっておらず、副作用が強く出ることや、治療に対する治療費が高額であるなど、いくつかのデメリットもあります。
造血幹細胞移植
<特徴>
造血幹細胞移植とは、正常な骨髄と患者さんの骨髄を入れ替える治療で、完全治癒が見込める唯一の治療法と言われています。大量の放射線や化学療法で正常な血液細胞と白血病の細胞を全て破壊した後、正常な骨髄を輸血のように投与し、破壊されている白血球と入れ替えます。若年層に対して行われることが多い治療法ですが、近年では移植前の化学療法を緩和し、高齢者でも行える治療法となりつつあります。
移植方法には、自家移植と同種移植、臍帯血移植があります。
○ 自家移植
自家移植とは、化学療法により腫瘍細胞が消失し、自身の正常血液細胞が回復した状態の時に自分の造血幹細胞を採取して凍結保存し、その幹細胞を移植する移植方法です。血液の回復が早く、高齢者でも受けられるという特徴があります。
○ 同種移植
同種移植とは、白血球の型が全て一致する「骨髄提供者の骨髄」を移植する方法です。しかし、型が全て一致する他人と出会える確率が非常に低いため、行われる頻度も少ない治療法となります。また、治療後の副作用が強く出ることがあり、血液の回復にも2～3週間ほどの時間が必要となることが特徴です。
● 臍帯血移植
臍帯血移植とは、胎児の臍帯血を用いて、移植を行う方法です。臍帯血の特徴として、幼若で増殖能力に富む造血幹細胞が含まれていることが挙げられます。移植後の副作用が少なくて済み、高齢者でも行うことができる治療方法です。
いずれの方法でも、骨髄（または臍帯血）の移植後は、副作用があります。特に移植後1～3週間は易感染状態（感染しやすい状態）となるため、徹底的な無菌管理が必要となります。中には造血幹細胞移植に関連した合併症により、死亡する例もあります。
